ഹീമോഫീലിയ എ അല്ലെങ്കിൽ ബി ഇൻഹിബിറ്ററുകൾക്കുള്ള കോൺസിസുമാബ് (അൽഹീമോ).

Concizumab (വാണിജ്യ നാമം, അൽഹീമോ), ഫാക്ടർ VIII ഇൻഹിബിറ്ററുകളുള്ള ഹീമോഫീലിയ എ അല്ലെങ്കിൽ ഫാക്ടർ IX ഇൻഹിബിറ്ററുകളുള്ള ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ള രോഗികളിൽ രക്തസ്രാവം തടയുന്നതിന് 20 ഡിസംബർ 2024-ന് FDA ഒരു മോണോക്ലോണൽ ആൻ്റിബോഡി അംഗീകരിച്ചു. ഇതേ സൂചനകൾക്കായി ഇതിന് കുറച്ച് ദിവസങ്ങൾക്ക് മുമ്പ് 16 ഡിസംബർ 2024 ന് യൂറോപ്യൻ മെഡിസിൻസ് ഏജൻസി (ഇഎംഎ) അംഗീകാരം നേടിയിരുന്നു.  

ചില ഹീമോഫീലിയ രോഗികൾ "ക്ലോട്ടിംഗ് ഫാക്ടർ മെഡിസിൻ" ചികിത്സയ്ക്കായി അവരുടെ ബ്ലീഡിംഗ് ഡിസോർഡർ അവസ്ഥയിൽ ആൻ്റിബോഡികൾ വികസിപ്പിച്ചെടുക്കുന്നു (ക്ലോട്ടിംഗ് ഫാക്ടർ മരുന്നുകൾക്കെതിരെ). രൂപംകൊണ്ട ആൻറിബോഡികൾ "ക്ളോറ്റിംഗ് ഫാക്ടർ മെഡിസിൻസിൻ്റെ" പ്രവർത്തനത്തെ തടയുന്നു, അവ അവയുടെ ഫലപ്രാപ്തി കുറയ്ക്കുന്നു. കട്ടപിടിക്കുന്ന ഘടകങ്ങളുടെ ദൈനംദിന കുത്തിവയ്പ്പിലൂടെ രോഗപ്രതിരോധ സഹിഷ്ണുത പ്രേരിപ്പിച്ചാണ് ഈ അവസ്ഥ നിലവിൽ ചികിത്സിക്കുന്നത്. Concizumab (Alhemo) അംഗീകാരം അത്തരം രോഗികൾക്ക് ഒരു ബദൽ ചികിത്സ നൽകുന്നു.  

കോൺസിസുമാബ് സബ്ക്യുട്ടേനിയസ് കുത്തിവയ്പ്പായി ദിവസവും നൽകപ്പെടുന്നു.  

മൾട്ടി-നാഷണൽ, മൾട്ടി-സെൻ്റർ, ഓപ്പൺ-ലേബൽ, ഫേസ് 3 ക്ലിനിക്കൽ ട്രയലിൽ അതിൻ്റെ സുരക്ഷയും ഫലപ്രാപ്തിയും വിലയിരുത്തിയതിൻ്റെ അടിസ്ഥാനത്തിലാണ് അൽഹീമോയുടെ അംഗീകാരം. ട്രയലിൽ, നോ പ്രോഫിലാക്സിസ് ഗ്രൂപ്പുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, അൽഹീമോ ചികിത്സ ഗ്രൂപ്പിന് വാർഷിക രക്തസ്രാവ നിരക്ക് (ABR) 86% കുറച്ചു.  

ഹീമോഫീലിയയിൽ രക്തസ്രാവം ഉണ്ടാകുന്നത് കട്ടപിടിക്കുന്നതിനുള്ള ഘടകങ്ങളുടെ അപര്യാപ്തത മൂലമാണ്. ഹീമോഫീലിയ എ, കട്ടിംഗ് ഫാക്ടർ VIII ൻ്റെ കുറവ് മൂലമാണ് ഉണ്ടാകുന്നത്, അതേസമയം ഹീമോഫീലിയ ബി ഫാക്ടർ IX ൻ്റെ അളവ് കുറവാണ്. ഫങ്ഷണൽ ഫാക്ടർ XI യുടെ അഭാവമാണ് ഹീമോഫീലിയ സിക്ക് കാരണമാകുന്നത്. ഈ അവസ്ഥകൾ വാണിജ്യപരമായി തയ്യാറാക്കിയ കട്ടപിടിക്കുന്ന ഘടകം അല്ലെങ്കിൽ ഒരു നോൺ-ഫാക്ടർ ഉൽപ്പന്നം നഷ്‌ടപ്പെട്ട ഘടകത്തിൻ്റെ പ്രവർത്തനപരമായ പകരം വയ്ക്കൽ വഴിയാണ് ചികിത്സിക്കുന്നത്.  

ശീതീകരണ ഘടകം VIII-ൻ്റെ ഡിഎൻഎ സാങ്കേതികവിദ്യ ഉപയോഗിച്ച് ജനിതകമായി രൂപകൽപ്പന ചെയ്‌ത ഒക്ടോകോഗ് ആൽഫ (അഡ്‌വേറ്റ്), ഹീമോഫീലിയ എയുടെ പ്രതിരോധത്തിനും ആവശ്യാനുസരണം ചികിത്സയ്‌ക്കും സാധാരണയായി ഉപയോഗിക്കുന്നു. ഹീമോഫീലിയ ബി, നോൺകോഗ് ആൽഫ (ബെനെഫിക്സ്), ഇത് ക്ലോട്ടിംഗ് ഫാക്ടർ IX ൻ്റെ എഞ്ചിനീയറിംഗ് പതിപ്പാണ് സാധാരണയായി ഉപയോഗിക്കുന്നത്.  

Hympavzi (marstacimab-hncq)ഹീമോഫീലിയ എ അല്ലെങ്കിൽ ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ളവരിൽ രക്തസ്രാവം തടയുന്നതിനുള്ള ഒരു പുതിയ മരുന്നായി "ടിഷ്യു ഫാക്ടർ പാത്ത്‌വേ ഇൻഹിബിറ്റർ" ലക്ഷ്യമിടുന്ന ഒരു ഹ്യൂമൻ മോണോക്ലോണൽ ആൻ്റിബോഡി അടുത്തിടെ അംഗീകരിച്ചു.   

*** 

അവലംബം:  

1. ഇൻഹിബിറ്ററുകളുള്ള ഹീമോഫീലിയ എ അല്ലെങ്കിൽ ഇൻഹിബിറ്ററുകളുള്ള ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ള രോഗികൾക്ക് രക്തസ്രാവത്തിൻ്റെ ആവൃത്തി തടയുന്നതിനോ കുറയ്ക്കുന്നതിനോ ഉള്ള മരുന്ന് FDA അംഗീകരിക്കുന്നു. പോസ്റ്റ് ചെയ്തത് 20 ഡിസംബർ 2024. ഇവിടെ ലഭ്യമാണ് https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. ഇ.എം.എ. അൽഹീമോ - കോൺസിസുമാബ്. ലഭ്യമാണ് https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo ഒപ്പം https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. എൻഎച്ച്എസ്. ഹീമോഫീലിയ ചികിത്സ. എന്ന വിലാസത്തിൽ ലഭ്യമാണ് https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. ഹീമോഫീലിയ ചികിത്സ. എന്ന വിലാസത്തിൽ ലഭ്യമാണ്  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

അനുബന്ധ ലേഖനം 

• Hympavzi (marstacimab): ഹീമോഫീലിയയ്ക്കുള്ള പുതിയ ചികിത്സ. ശാസ്ത്രീയ യൂറോപ്യൻ. പോസ്റ്റ് ചെയ്തത് 12 ഒക്ടോബർ 2024. ഇവിടെ ലഭ്യമാണ് http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***