Rezdiffra (resmetirom) യുഎസ്എയിലെ എഫ്ഡിഎ അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്, നോൺ-സിറോട്ടിക് നോൺ-ആൽക്കഹോളിക് സ്റ്റീറ്റോഹെപ്പറ്റൈറ്റിസ് (NASH) ഉള്ള മുതിർന്നവർക്ക് മിതമായതും വിപുലമായതുമായ കരൾ പാടുകളുള്ള (ഫൈബ്രോസിസ്) ചികിത്സയ്‌ക്കും വ്യായാമത്തിനും ഒപ്പം ഉപയോഗിക്കുന്നതിന്.
ഇതുവരെ, ശ്രദ്ധേയമായ കരൾ പാടുകളുള്ള നോൺ-സിറോട്ടിക് നോൺ-ആൽക്കഹോളിക് സ്റ്റെറ്റോഹെപ്പറ്റൈറ്റിസ് (NASH) രോഗികൾക്ക് നേരിട്ട് അവരെ നേരിടാൻ കഴിയുന്ന ഒരു മരുന്ന് ഉണ്ടായിരുന്നില്ല. കരൾ തകരാറ്. എഫ്ഡിഎയുടെ റെസ്ഡിഫ്രയുടെ അംഗീകാരം, ആദ്യമായി, a ചികിത്സ ഈ രോഗികൾക്കുള്ള ഓപ്ഷൻ, ഭക്ഷണത്തിനും വ്യായാമത്തിനും പുറമേ.
നോൺ-ആൽക്കഹോളിക് ഫാറ്റിയുടെ പുരോഗതിയുടെ ഫലമാണ് നാഷ് കരൾ രോഗം എവിടെ കരൾ വീക്കം, കാലക്രമേണ, കരൾ പാടുകൾക്കും കരൾ പ്രവർത്തനരഹിതമാക്കുന്നതിനും ഇടയാക്കും. ഉയർന്ന രക്തസമ്മർദ്ദം, ടൈപ്പ് 2 പ്രമേഹം തുടങ്ങിയ മറ്റ് ആരോഗ്യപ്രശ്നങ്ങളുമായി നാഷ് പലപ്പോഴും ബന്ധപ്പെട്ടിരിക്കുന്നു. ചുരുങ്ങിയത് ഒരു കണക്ക് പ്രകാരം, യുഎസിൽ ഏകദേശം 6-8 ദശലക്ഷം ആളുകൾക്ക് മിതമായതും വികസിതവുമായ കരൾ പാടുകളുള്ള നാഷ് ഉണ്ട്, ആ എണ്ണം വർദ്ധിക്കുമെന്ന് പ്രതീക്ഷിക്കുന്നു.
റെസ്ഡിഫ്ര തൈറോയ്ഡ് ഹോർമോൺ റിസപ്റ്ററിൻ്റെ ഭാഗിക ആക്റ്റിവേറ്ററാണ്; കരളിൽ റെസ്ഡിഫ്ര ഈ റിസപ്റ്ററിനെ സജീവമാക്കുന്നത് കരളിലെ കൊഴുപ്പ് ശേഖരണം കുറയ്ക്കുന്നു.
റെസ്ഡിഫ്രയുടെ സുരക്ഷയും ഫലപ്രാപ്തിയും
12 മാസത്തെ ക്രമരഹിതമായ, ഡബിൾ ബ്ലൈൻഡ് പ്ലേസിബോ നിയന്ത്രിത ട്രയലിൽ മാസം 54-ന് ഒരു സറോഗേറ്റ് എൻഡ് പോയിൻ്റിൻ്റെ വിശകലനത്തെ അടിസ്ഥാനമാക്കി റെസ്ഡിഫ്രയുടെ സുരക്ഷയും ഫലപ്രാപ്തിയും വിലയിരുത്തി. സറോഗേറ്റ് എൻഡ്‌പോയിൻ്റ് വ്യാപ്തി അളന്നു കരൾ വീക്കം, പാടുകൾ. റെസ്ഡിഫ്രയുടെ ക്ലിനിക്കൽ നേട്ടം പരിശോധിച്ചുറപ്പിക്കുന്നതിനും വിവരിക്കുന്നതിനുമായി സ്പോൺസർ ഒരു പോസ്റ്റ്അപ്രൂവൽ പഠനം നടത്തേണ്ടതുണ്ട്, അത് ഇപ്പോഴും നടന്നുകൊണ്ടിരിക്കുന്ന അതേ 54 മാസത്തെ പഠനം പൂർത്തിയാക്കുന്നതിലൂടെ ചെയ്യപ്പെടും. ട്രയലിൽ ചേരുന്നതിന്, രോഗികൾക്ക് എ കരൾ മിതമായതോ വികസിതമോ ആയ നാഷ് മൂലമുണ്ടാകുന്ന വീക്കം കാണിക്കുന്ന ബയോപ്സി കരൾ വടുക്കൾ. ട്രയലിൽ, 888 വിഷയങ്ങളെ ക്രമരഹിതമായി ഇനിപ്പറയുന്നവയിൽ ഒന്ന് സ്വീകരിക്കാൻ നിയോഗിച്ചു: പ്ലാസിബോ (294 വിഷയങ്ങൾ); 80 മില്ലിഗ്രാം റെസ്ഡിഫ്ര (298 വിഷയങ്ങൾ); അല്ലെങ്കിൽ 100 മില്ലിഗ്രാം റെസ്ഡിഫ്ര (296 വിഷയങ്ങൾ); ആരോഗ്യകരമായ ഭക്ഷണക്രമത്തിനും വ്യായാമത്തിനുമുള്ള കൗൺസിലിംഗ് ഉൾപ്പെടുന്ന നാഷിനുള്ള സ്റ്റാൻഡേർഡ് കെയറിന് പുറമേ, ദിവസത്തിൽ ഒരിക്കൽ.
12 മാസത്തിനുള്ളിൽ, ലിവർ ബയോപ്സിയിൽ, റെസ്ഡിഫ്ര ചികിത്സിച്ചവരിൽ ഭൂരിഭാഗവും നാഷ് റെസലൂഷൻ അല്ലെങ്കിൽ പ്ലേസിബോ സ്വീകരിച്ചവരുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ കരൾ പാടുകൾ മെച്ചപ്പെടുത്തിയതായി കാണിച്ചു. 26 മില്ലിഗ്രാം റെസ്ഡിഫ്ര ലഭിച്ച 27% മുതൽ 80% വരെ സബ്ജക്റ്റുകളും 24 മില്ലിഗ്രാം റെസ്ഡിഫ്ര ലഭിച്ച 36% മുതൽ 100% വരെ സബ്ജക്റ്റുകളും നാഷ് റിസല്യൂഷൻ അനുഭവപ്പെട്ടു, കരൾ പാടുകൾ വഷളായിട്ടില്ല, 9% മുതൽ 13% വരെ. ഭക്ഷണക്രമത്തിലും വ്യായാമത്തിലും പ്ലാസിബോയും കൗൺസിലിംഗും ലഭിച്ചു. പ്രതികരണങ്ങളുടെ ശ്രേണി വ്യത്യസ്ത പാത്തോളജിസ്റ്റുകളുടെ വായനയെ പ്രതിഫലിപ്പിക്കുന്നു. കൂടാതെ, 23 മില്ലിഗ്രാം റെസ്ഡിഫ്ര ലഭിച്ച 80% വിഷയങ്ങളും 24 മില്ലിഗ്രാം റെസ്ഡിഫ്ര ലഭിച്ച 28% മുതൽ 100% വരെ വിഷയങ്ങളും മെച്ചപ്പെട്ടു. കരൾ ഓരോ പാത്തോളജിസ്റ്റിൻ്റെയും വായനയെ ആശ്രയിച്ച്, പ്ലേസിബോ സ്വീകരിച്ചവരിൽ 13% മുതൽ 15% വരെ താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, നാഷ് വഷളാകുന്നില്ല. ഒരു വർഷത്തെ ചികിത്സയ്ക്ക് ശേഷം രോഗികളുടെ അനുപാതത്തിൽ ഈ മാറ്റങ്ങളുടെ പ്രകടനം ശ്രദ്ധേയമാണ് രോഗം സാധാരണഗതിയിൽ സാവധാനം പുരോഗമിക്കുന്നു, മിക്ക രോഗികളും പുരോഗതി കാണിക്കാൻ വർഷങ്ങളോ ദശകങ്ങളോ എടുക്കുന്നു.
Rezdiffra യുടെ പാർശ്വഫലങ്ങൾ
റെസ്ഡിഫ്രയുടെ ഏറ്റവും സാധാരണമായ പാർശ്വഫലങ്ങളിൽ വയറിളക്കവും ഓക്കാനവും ഉൾപ്പെടുന്നു. മയക്കുമരുന്ന് മൂലമുണ്ടാകുന്ന കരൾ വിഷാംശം, പിത്തസഞ്ചി സംബന്ധമായ പാർശ്വഫലങ്ങൾ എന്നിവ പോലുള്ള ചില മുന്നറിയിപ്പുകളും മുൻകരുതലുകളുമായാണ് Rezdiffra വരുന്നത്.
ഡീകംപെൻസേറ്റഡ് സിറോസിസ് ഉള്ള രോഗികളിൽ Rezdiffra ഉപയോഗിക്കുന്നത് ഒഴിവാക്കണം. വഷളാകുന്നതിൻ്റെ ലക്ഷണങ്ങളോ ലക്ഷണങ്ങളോ വികസിപ്പിച്ചാൽ, രോഗികൾ Rezdiffra ഉപയോഗിക്കുന്നത് നിർത്തണം കരൾ Rezdiffra ചികിത്സയിൽ ആയിരിക്കുമ്പോൾ പ്രവർത്തനം.
റെസ്ഡിഫ്രയുടെ മയക്കുമരുന്ന് ഇടപെടലുകൾ
മറ്റ് ചില മരുന്നുകളുടെ അതേ സമയം Rezdiffra ഉപയോഗിക്കുന്നത്, പ്രത്യേകിച്ച് കൊളസ്ട്രോൾ കുറയ്ക്കുന്നതിനുള്ള സ്റ്റാറ്റിനുകൾ, മയക്കുമരുന്ന് ഇടപെടലുകൾക്ക് കാരണമായേക്കാം. റെസ്ഡിഫ്രയുമായുള്ള ഈ പ്രാധാന്യമുള്ള മയക്കുമരുന്ന് ഇടപെടലുകൾ, ശുപാർശ ചെയ്യുന്ന ഡോസേജ്, അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ പരിഷ്‌ക്കരണങ്ങൾ എന്നിവയെ കുറിച്ചുള്ള കൂടുതൽ വിവരങ്ങൾക്ക് ആരോഗ്യ പരിരക്ഷാ ദാതാക്കൾ പൂർണ്ണമായി നിർദ്ദേശിക്കുന്ന വിവരങ്ങൾ റഫർ ചെയ്യണം.
ദി എഫ്ഡിഎ ത്വരിതപ്പെടുത്തിയ അംഗീകാര പാതയ്ക്ക് കീഴിലുള്ള റെസ്ഡിഫ്ര അംഗീകരിച്ചു, ഇത് ക്ലിനിക്കൽ നേട്ടം പ്രവചിക്കാൻ ന്യായമായും സാധ്യതയുള്ള ഒരു സറോഗേറ്റ് അല്ലെങ്കിൽ ഇൻ്റർമീഡിയറ്റ് ക്ലിനിക്കൽ എൻഡ്‌പോയിൻ്റിനെ അടിസ്ഥാനമാക്കി, ഗുരുതരമായ അവസ്ഥകളെ ചികിത്സിക്കുന്നതും അപര്യാപ്തമായ മെഡിക്കൽ ആവശ്യകതയെ അഭിസംബോധന ചെയ്യുന്നതുമായ മരുന്നുകൾക്ക് നേരത്തെ അംഗീകാരം നൽകുന്നതിന് അനുവദിക്കുന്നു. മേൽപ്പറഞ്ഞ 54 മാസത്തെ ആവശ്യമായ പഠനം, 54 മാസത്തെ റെസ്ഡിഫ്ര ചികിത്സയ്ക്ക് ശേഷം ക്ലിനിക്കൽ നേട്ടം വിലയിരുത്തും.
ഈ സൂചനയ്ക്കായി ബ്രേക്ക്ത്രൂ തെറാപ്പി, ഫാസ്റ്റ് ട്രാക്ക്, മുൻഗണനാ അവലോകനം എന്നീ പദവികൾ റെസ്ഡിഫ്രയ്ക്ക് ലഭിച്ചു.
ദി എഫ്ഡിഎ മാഡ്രിഗൽ ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽസിന് റെസ്ഡിഫ്രയുടെ അംഗീകാരം നൽകി.
***
അവലംബം:
എഫ്ഡിഎ 2024. വാർത്താക്കുറിപ്പ് - ഫാറ്റി ലിവർ ഡിസീസ് മൂലം കരൾ പാടുള്ള രോഗികൾക്കുള്ള ആദ്യ ചികിത്സ FDA അംഗീകരിക്കുന്നു. പോസ്റ്റ് ചെയ്തത് 14 മാർച്ച് 2024. ഇവിടെ ലഭ്യമാണ് https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
